Nová šance pro genovou terapii – biodegradabilní polymer

• | Tisk |

Podrobnosti

Vytvořeno 27. prosinec 2007

Napsal Stanislav Obruča

Smrt několika pacientů léčených pomocí genové terapie je připočítávána právě nečekané reakci organismu na ve většině případů neškodný virus. Proto se řada vědců snaží najít jiný transportní systém, který by byl bezpečnější. Podle vědců z Massachusetts institute of technology by jím mohl být speciální biodegradabilní polymer.

Genová terapie je novou léčebnou metodou založenou na zdánlivě jednoduchém principu. Do těla pacienta je vnesena DNA nesoucí určitou genetickou informaci. Podle ní by si tělo mělo být schopné připravit lék, a nebo by nový gen mohl nahradit gen z jakýchkoliv důvodů nefungující. Genovou terapii je tedy možné použít k léčbě dědičných nemocí, ale také k léčbě rakoviny případně jiných závažných nemocí.

Problematické však je právě ono vpravení genetické informace. Nyní se jako transportní systémy pro „léčebnou“ DNA používají viry. Vždy se jedná o viry neškodné, které by neměli pro člověka představovat žádné nebezpečí. Slovíčko měli je však nadmíru důležité. V dosavadní krátké historii genové terapie nečekaně zemřelo několik pacientů (více zde). Ve většině případů se za původce potíží považují právě ony transportní viry. Celý problém je natolik závažný, že ohrožuje budoucnost využití genové terapie v praxi. Proto se mnoho vědeckých týmů pokouší vyvinout nový nevirový transportní systém.

Stejným směrem se vydala výzkumná skupina Daniela Andersona Centra pro výzkum rakoviny při Massachusetts institute of technology. „Chceme vyvinout něco velmi bezpečného – biokompatabilní a degradabilní polymer, který bude co nevíce efektivní a bezpečný něž viry,“ říká biologický inženýr Jordan Green, jeden z členů výzkumné skupiny. 


Při svém výzkumu se zaměřili na tři typy poly (beta-amino esterů), které je podle všeho možné použít jako „nosiče“ genů. Pokud se tyto speciální polymerní řetězce smíchají s částicemi DNA, vytvoří nanočástice. Tyto nanočástice polymer-DNA mohou být použity stejně, jako se dnes používají viry, tedy jako transportní systémy pro přenos DNA. Stačí je injekčně vpravit do požadovaného místa.

Výrazné zvýšení efektivity vazby DNA na polymer je možné dosáhnout vhodnou modifikací konců polymerních řetězců. Optimalizace složení konců polymerů je právě předmětem intenzivního výzkumu. „Zjistili jsme, že změna pouze několika málo atomů na koncích dlouhého polymeru dramaticky změní jeho schopnost vázat DNA,“ říká Anderson a pokračuje: „Takto připravené jsou v současné době nejlepší nevirové transportní systémy, se kterými jsem se setkal.“

Nevirové vektory nepřináší zlepšení jen v oblasti bezpečnosti, ale také mohou zvýšit efektivitu léčby. Polymery mohou nést větší úseky vložené DNA a nevyvolávají reakci imunitního systému, což dovoluje použít je k rozmanitým terapeutickým účelům.

Jednou takovou aplikací je použití polymerních nosičů k léčbě rakoviny vaječníku. Na tomto projektu spolupracují vědci z MIT s Janet Sawickiovou z Lankenau Institute for Medical Research. Výsledky dosavadního výzkumu naznačují, že nanočástice jsou schopny efektivně doručit zásilku DNA do vaječníkových nádorů bez toho, aby poškodili zdravé tkáně.

Snad jsou tedy právě nevirové vektory z dílny vědců z MIT tím, co nastartuje genovou terapii a umožní jí, aby po téměř 20 letech přešlapování na místě, kdy jejímu výraznému rozšíření brání především bezpečnostní hlediska, pomohla miliónům pacientům po celém světě.    

Zdroj: Web.mit.edu