Genová terapie. Terapie epidemie 21. století – osteoporózy

• | Tisk |

Podrobnosti

Vytvořeno 06. květen 2008

Napsal Stanislav Obruča

Osteoporóza je nemoc, kterou trpí velké množství lidí. Někteří odborníci ji proto dokonce nazývají epidemií 21. století. Jak osteoporóza vzniká? Kost je tvořena měkkou bílkovinnou tkání, která je zpevněna minerálem fosforečnanem vápenatým. V mládí se nová kostní hmota tvoří rychleji a kostní hmoty tedy přibývá. Po 35. roce věku však dochází k urychlení odbourávání kosti na úkor novotvorby, a kostní hmoty v těle člověka tedy postupně ubývá.

V momentě, kdy se množství kostní hmoty sníží pod fyziologickou hranici, nazývá se tento stav osteoporózou. Jedná se o velmi zákeřnou a „tichou nemoc“, která se může poprvé projevit až téměř fatálně - zlomeninou obratle, zápěstí nebo krčku stehenní kosti. Ke zlomení oslabené kosti stačí často jen malý náraz nebo tlak, takže pacient si mnohdy ani neuvědomí, co vlastněn zlomeninu zapříčinilo. Nemoc trápí v České republice asi 600 tisíc lidí. Účinně se tradiční terapií léčí pouze necelých 10 % pacientů.

Proto se vědci pokouší vyvinout léčbu novou, která by v ideálním případě bránila samotnému vzniku problému. Nabízí se genová terapie. Tímto směrem se vydal například výzkumný tým profesora P.J. Kostenuika. Ten se zaměřil na protein osteoprotegerin. Tato bílkovina bráni vstřebávání kostní tkáně a tím i vzniku osteoporózy. Ve svých experimentech  podali laboratorním myším trpícím osteoporózou pomocí adenoasociovaného viru v roli genového vektoru gen kódující protein osteoprotegerin. Pokusná terapie byla úspěšná aniž by došlo k poškození jater, kterého se vědci nejvíce obávali. Zdá se tedy, že genetické terapii osteoporózy se slibně otevírají dveře.

Naprosto jinou cestou se vydali vědci z Baylor College of Medicine v Houstonu a z Texas A&M University. Jejich způsob léčby osteoporózy sice není genetickou terapií, nicméně geny do něj zapojeny jsou. Američtí vědci otevřeli zcela novou možnost, jak obohatit lidský jídelníček o snadno dostupný vápník, který je při léčbě a prevenci osteoporózy klíčový. Metodami genového inženýrství pozměnili gen sCAX1, který kóduje bílkovinu důležitou pro transport vápníku a jeho ukládání v rostlinných pletivech. Tento gen vnesli do dědičné informace mrkve. Už pokusy na myších dopadly velmi povzbudivě, protože myši živené touto mrkví absorbovaly s potravou dvakrát více vápníku než myši krmené obyčejnou mrkví.

Podobně dopadly i pokusy na lidských dobrovolnících. Absorpce vápníku z geneticky modifikované mrkve byla o 41% vyšší. Výsledky této studie zveřejnil přední vědecký časopis Proceedings of the National Academy of Sciences. Denní potřeba vápníku je 1000 miligramu. Stogramová porce geneticky modifikované mrkve obsahuje 60 miligramů tohoto prvku, který se absorbuje v lidském trávícím traktu ze 42%. Z toho je zřejmé, že samotná geneticky modifikovaná mrkev může nedostatek vápníku v potravě vyřešit jen částečně. Vedoucí týmu Jay Morris z Baylor College of Medicine  je přesvědčen, že modifikace vápníkového transportéru sCAX1 je schůdná i u dalších druhů zeleniny a ovoce. „Jídelníček, který by obsahoval takové druhy ovoce a zeleniny by měl skutečně značný význam na prevenci osteoporózy,“ říká Morris. 

Pokračování tématu o genové terapii  vyjde již ve čtvrtek. Zaměříme se na léčbu civilizační choroby – alkoholismu.